Acesso aos medicamentos no pós-estudo por participantes com doenças raras: uma revisão integrativa da literatura

Abstract

O acesso a fármacos é um tema de interesse global e quando estudado sob a luz da bioética permeia as questões éticas envolvidas na pesquisa com seres humanos. Uma destas questões é o fornecimento de medicação. O acesso ao medicamento em investigação no pós-estudo ao participante voluntário se debruça sobre a prática de ensaios clínicos realizadas por indústrias farmacêuticas, e está relacionado a continuidade do tratamento com medicamentos postos em investigação após a conclusão de uma pesquisa clínica. O direito a esse acesso, na realidade das doenças raras e ultrarraras se torna fragilizado, principalmente quando se está inserido na produção de medicamentos da ótica capitalista. Objetivo: analisar a produção científica acerca do acesso ao medicamento investigacional no pós-estudo por participantes de ensaios clínicos com doenças raras. Metodologia: realizou-se uma revisão integrativa da literatura, entre os meses de setembro e outubro de 2020, nas bases: Biblioteca Virtual em Saúde (BVS), Web of Science, Scopus, PubMed, Scientific Electronic Library Online (SciELO) e Embase. Foram incluídos artigos publicados sem restrição de idioma, no período de 2000 a 2020, totalizando 21 estudos. Resultados: configuram duas categorias que emergiram da pesquisa ? Questões gerais sobre as pesquisas clínicas de drogas órfãs e Questões específicas sobre o princípio do acesso pós-estudo clínico no caso de doenças raras. Discussão: A primeira categoria discute as questões relativas ao tamanho da população de pacientes com doenças raras, os quesitos alinhados a eficácia e segurança nestas pesquisas, os custos e preços e aborda a questão da necessidade de regulamentação de mercado. A segunda categoria versa sobre o panorama histórico do acesso pós-estudo, a globalização dos ensaios clínicos e as dificuldades em se efetivar o direito à saúde como direito de acesso às drogas órfãs no pós-estudo. Considerações finais: o debate sobre esta temática está em aberto pois são poucos os artigos que abordam o acesso ao medicamento no pós-estudo por participantes de doenças raras como questão central, sendo necessários mais estudos para que se amplie a discussão. Espera-se que os resultados deste estudo suportem desenvolvimento da ciência, tecnologia e inovação no campo dos medicamentos de forma ética e sustentável, auxiliando na construção de políticas públicas capazes de garantir a manutenção do tratamento de participantes com doenças raras que assentiram a participar de ensaios clínicos, visando a melhoria da proteção dos participantes e o acesso equânime dos medicamentos testados em pesquisas clínica.

Abstract: Access to drugs is a topic of global interest and when studied in the light of bioethics, it permeates the ethical issues involved in research with human beings. One of these issues concerns the supply of medication. Access to the medicine under investigation in the post-study by the voluntary participant focuses on the practice of clinical trials carried out by pharmaceutical industries, and is related to the continuity of treatment with drugs put into investigation after the conclusion of a clinical research. The right to this access, in the reality of rare and ultra rare diseases, is weakened, especially when inserted in the production of medicines from a capitalist perspective. Objective: to analyze of scientific production regarding access to investigational medicine in the post-study by participants in clinical trials with rare diseases. Methodology: an integrative literature review was carried out between the months of September and october 2020, on the databases: BVS, Web of Science, Scopus, PubMed, SciELO, and Embase. Articles published without language restrictions in the period from 2000 to 2020 were included, totaling 21 studies. Results: two categories emerged from the research - General questions on Clinical Research on Orphan Drugs and Specific questions on the principle of post-clinical study access in the case of rare diseases. Discussion: The first category discusses issues related to the size of the population of patients with rare diseases, the issues aligned with the effectiveness and safety of these surveys, costs and prices and also addresses the issue of the need for market regulation. The second category deals with the historical panorama of post-study access, the globalization of clinical trials and the difficulties in realizing the right to health as a right of access to orphan drugs in the post-study. Final considerations: the debate on this topic is open due to the fact that there are few articles that address access to the medication in the post-study by participants of rare diseases as a central issue, and further studies are needed to expand the discussion. The results of this study are expected to support the development of science, technology and innovation in the field of medicines in ethically and sustainably, helping to build public policies capable of guaranteeing the maintenance of the treatment of participants with rare diseases, who have agreed to participate in trials aimed at improving the protection of participants and equitable access to medicines tested in Clinical Research.